1 июля 2026 г.
Новости России

Опухоль мозга после генной терапии у пятилетнего ребенка

17 мая 2026 г.Архип Северный1 мин

У пятилетнего мальчика из США, прошедшего экспериментальную генную терапию, через четыре года после процедуры была обнаружена злокачественная опухоль мозга. Этот случай привлек внимание медицинского сообщества.

Ребенок страдал от мукополисахаридоза первого типа — редкого, но серьезного наследственного заболевания, которое без своевременного лечения может привести к тяжелым последствиям и ранней смерти. В рамках исследования мальчику был введен препарат RGX-111, использующий модифицированный безопасный вирус для доставки здоровой копии поврежденного гена в клетки организма. Первоначальные результаты терапии были обнадеживающими: основное заболевание успешно контролировалось.

Однако спустя четыре года у мальчика диагностировали нейроэпителиальную опухоль головного мозга. К счастью, новообразование удалось полностью удалить с помощью хирургического вмешательства. Лабораторные исследования удаленной опухоли показали наличие фрагментов вирусного вектора, которые, возможно, случайно интегрировались в участки ДНК, отвечающие за регуляцию клеточного роста и деления, потенциально способствуя развитию онкологии. Тем не менее, ученые подчеркивают, что прямая и однозначная связь между проведенной генной терапией и возникновением рака пока не установлена и требует дальнейшего изучения.

В целом, во всем мире ежегодно выявляется около 400 тысяч случаев онкологических заболеваний у детей. Часть из них действительно связана с врожденными генетическими аномалиями.